基因治疗：人工智能可能更精确有效

人工智能正在推进生物发现和生物制造业务，它们可以提供有价值的功能，例如模式识别、批次质量的实时评估、连续制造的多变量控制、关键工艺参数的预测/优化以及异常检测。这些功能对于基因治疗和细胞治疗操作的成功至关重要。

图源：百度百科

奥胡斯大学的一项新研究发现，应用人工智能预测蛋白质结构可以通过更精确地切割患者的DNA来增强DNA剪刀技术CRISPR。这一发现可能会带来更有效的治疗方法。

当我们的DNA出现问题时，可能会导致遗传疾病或癌症、肌肉萎缩症和亨廷顿舞蹈病等疾病的发展。但CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发明，就像一把分子剪刀，可以在我们的基因组中剪切出特定的DNA片段，已被证明是治疗和预防这些疾病的潜在游戏规则改变者。现在，奥胡斯大学的科学家们可能已经找到了一种使用人工智能(AI)来使DNA剪刀更锋利的方法。该研究的首席科学家、来自奥胡斯大学生物医学系的Yonglun Luo教授解释说，一种更小、更精确的剪刀可能会为遗传疾病患者带来更好的治疗方法。

“CRISPR是一项了不起的技术，但我们看到的是，有时切割中存在小缺陷，导致DNA序列发生小而不必要的变化。通过开发一种更小、更精确的碱基编辑工具，科学家们越来越接近能够纠正导致疾病的基因错误，并有可能开发出更好的治疗方案，甚至可能治愈各种遗传疾病。”

人工智能导致了一种更精确的基因编辑工具的发现

蛋白质在三维(3D)结构中执行功能。奥尔胡斯的科学家们使用人工智能(AI)，在这种情况下被称为AlphaFold2，来预测3D蛋白质结构，并发现数百种脱氨酶样蛋白质，这是一组能够修改DNA中被称为核苷酸的构建块的酶。

Yonglun Luo教授说，脱氨酶样蛋白质通常被用于一种更精确的基因编辑技术，即碱基编辑，这是研究人员在该项目中特别关注的。

简而言之，碱基编辑可以解释为修复我们遗传密码中的拼写错误的一种方法。我们的DNA是由四个叫做核苷酸的积木组成的，有时一个不正确的核苷酸就会导致一种遗传疾病。碱基编辑旨在通过将错误的核苷酸改变为正确的核苷酸来纠正这些特定的错误。”

通过发现和设计一个更小版本的脱氨酶蛋白，科学家们现在有了一个更精确、更强大的基因编辑工具。

Yonglun Luo教授说:“这代表了蛋白质工程领域的一个突破，为设计和操纵各种应用的蛋白质开辟了新的可能性。”

是否也能带来更强的作物

蛋白质工程方面的突破也可能有利于农民解决他们面临的挑战。农作物很容易受到病虫害和其他环境条件的影响，农民们一直在努力寻找保护农作物免受这些因素影响的方法。Yonglun Luo教授解释说，这项新发现也可能对农业部门产生重大影响:“在这项研究中，我们还首次在大豆中实现了有效的碱基编辑。这为大豆植物的基因改造和作物改良开辟了可能性，如果成功的话，可能会对农业部门产生重大影响，使植物更有弹性和更强壮。”

Yonglun Luo教授说，可能还有更多的东西有待发现。

“我们基于人工智能的蛋白质结构预测方法可以扩展到发现和设计其他蛋白质以进行精确的基因组编辑。通过将这一策略应用于不同的蛋白质家族或特定的靶标，研究人员可以发现新的特性和功能，这些特性和功能可以用于不同的领域，如医学、农业和生物技术。

Yonglun Luo教授和他的团队现在希望通过后续研究来继续这项研究，重点是评估他们的发现在不同疾病模型和人类细胞中的表现。希望是确定它在纠正致病突变和推进精准医疗方面的潜力。

文章参考：

Discovery of deaminase functions by structure-based protein clustering